A pesquisadora Tatiana Sampaio acusou, nesta quinta‑feira, a Anvisa de limitar o acesso ao uso compassivo da polilaminina, um tratamento ainda em fase experimental para lesões medulares, após a agência registrar sete mortes entre os pacientes que receberam a proteína. O vídeo foi divulgado em São Paulo e gerou amplo debate entre médicos, pacientes e a indústria farmacêutica.
Contexto do uso compassivo da polilaminina
A polilaminina é uma proteína derivada da laminina, presente naturalmente nos tecidos do corpo e responsável por dar suporte estrutural às células. A hipótese científica é que, aplicada na medula espinhal lesionada, ela pode estimular a regeneração de conexões nervosas, devolvendo movimentos a pacientes com paralisia.
Desde o início de 2024, a substância tem sido utilizada de forma experimental por meio do chamado uso compassivo, modalidade que permite que pacientes em estado grave e sem alternativas terapêuticas recebam medicamentos ainda em teste, mediante autorização individual da Anvisa.
Até agosto, foram registrados 128 pedidos de uso compassivo da polilaminina, dos quais 110 foram aprovados pela agência, segundo dados oficiais.
Decisão da Anvisa e os argumentos da agência
Em abril, a Anvisa aprovou um estudo clínico que delimitou o perfil de pacientes que poderiam receber a proteína: lesões de até três dias, localizadas entre as vértebras T2 e T10, na região torácica. Com base nesse estudo, a agência passou a restringir as liberações ao mesmo critério, alegando que a medida visa proteger a segurança dos pacientes.
A decisão foi reforçada após a ocorrência de sete óbitos entre os pacientes que receberam a substância em contextos fora do protocolo aprovado. Em resposta, a Anvisa consultou um painel técnico formado por representantes do Conselho Federal de Medicina, neurologistas e neurocirurgiões de renome nacional e internacional.
O painel recomendou, por unanimidade, que não fosse ampliado o uso compassivo, destacando preocupações com a forma de aplicação – que exige procedimentos invasivos na medula – e com a falta de evidência robusta de eficácia.
- Critério de lesão: até 72 horas de dano.
- Localização: entre T2 e T10.
- Necessidade de equipe treinada para aplicação.
- Monitoramento intensivo pós‑procedimento.
Essas exigências foram apresentadas como forma de reduzir riscos enquanto os ensaios clínicos avançam.
Reações da comunidade científica e da indústria
Tatiana Sampaio, responsável pelos estudos da polilaminina, contestou a restrição, argumentando que ela dificulta o acesso de pacientes que poderiam se beneficiar, especialmente aqueles com lesões completas em níveis mais altos da medula, como os tetraplégicos.
Segundo a pesquisadora, até abril de 2024, pacientes com lesões de até três meses já conseguiam autorização para o uso compassivo. A nova regra, ao reduzir o prazo para 72 horas e limitar a região torácica, teria eliminado a possibilidade de tratamento para lesões cervicais e para casos mais crônicos.
O laboratório Cristália, que lidera o estudo, afirmou respeitar a decisão da Anvisa, mas repudiou os ataques dirigidos aos servidores da agência. O laboratório destacou que a segurança dos pacientes permanece como prioridade e que os dados coletados até o momento são essenciais para ajustar o desenho do próximo ensaio clínico.
Especialistas independentes apontam que, embora a polilaminina apresente potencial, ainda faltam evidências de longo prazo sobre eficácia e segurança. Eles recomendam que o uso compassivo continue, mas dentro de protocolos rigorosos e com acompanhamento ético.
Desdobramentos judiciais e perspectivas futuras
Paralelamente à disputa institucional, pacientes e familiares têm acionado a Justiça em busca de autorizações emergenciais. As demandas argumentam que a restrição viola o direito à saúde e ao acesso a tratamentos experimentais quando não há alternativa terapêutica.
Os tribunais têm analisado casos individualmente, muitas vezes concedendo liminares que permitem a aplicação da polilaminina fora dos parâmetros estabelecidos pela Anvisa, desde que haja consentimento informado e acompanhamento médico especializado.
Enquanto isso, o estudo clínico previsto pela Anvisa segue em fase de recrutamento. A expectativa é que, ao final da pesquisa, sejam obtidos dados suficientes para definir se a proteína pode ser incorporada a protocolos padrão de tratamento de lesões medulares.
Se os resultados forem positivos, a agência poderá revisar novamente as diretrizes de uso compassivo, possivelmente ampliando o acesso a grupos de pacientes anteriormente excluídos.
Entretanto, a ocorrência de sete mortes continua sendo um ponto de atenção. A Anvisa reforçou que, até que haja comprovação clara de segurança, as autorizações permanecerão restritas ao perfil definido pelo estudo clínico.
Em suma, o debate sobre a polilaminina evidencia o delicado equilíbrio entre inovação terapêutica, segurança do paciente e a necessidade de respostas rápidas para condições devastadoras como as lesões medulares. O desenrolar dos processos judiciais, a continuação dos ensaios clínicos e a pressão da comunidade científica deverão moldar o futuro do tratamento nos próximos meses.
