A esposa de Lito Sousa, Mila Seidl, divulgou em vídeo na noite de segunda‑feira (14) que o influenciador recebeu a substância experimental ALN‑6457 e permanece internado na Unidade de Terapia Intensiva (UTI). O tratamento foi administrado de forma compassiva, visando conter a progressão da doença de Creutzfeldt‑Jakob que afeta o paciente.
Tratamento experimental e uso compassivo
O uso compassivo permite que pacientes com doenças graves e sem opções terapêuticas acessem medicamentos ainda em fase de pesquisa. No caso de Lito, a equipe médica optou por aplicar a ALN‑6457 após avaliação de risco e benefício, já que a doença avançava rapidamente.
Segundo Mila, antes da aplicação Lito já encontrava‑se em estado crítico na UTI, mas não apresentou reações adversas ao composto. A expectativa é que, em cerca de seis semanas, exames de imagem e laboratoriais revelem alterações no quadro clínico.
Como funciona a ALN‑6457
A substância foi desenvolvida em parceria entre a Alnylam Pharmaceuticals e a Regeneron, focando em doenças neurodegenerativas que envolvem proteínas priônicas. O princípio ativo é um pequeno fragmento de RNA mensageiro sintético, conhecido como siRNA, que interrompe a produção da proteína patológica.
O mecanismo pode ser resumido em três etapas:
- Entrada na célula: o siRNA é ligado a uma cadeia lipídica C16, que atua como âncora para atravessar a membrana.
- Busca pelo RNA alvo: dentro da célula, o complexo identifica as cópias de mRNA que codificam a proteína priônica.
- Destruição do mensageiro: o siRNA promove a degradação do mRNA, impedindo a síntese da proteína anômala.
Em estudos com camundongos, a redução do RNA mensageiro resultou em menor produção da proteína priônica, mas ainda não há comprovação de eficácia em humanos.
Desafios da entrega ao cérebro
Um dos maiores obstáculos dos fármacos baseados em siRNA é atravessar a barreira hematoencefálica, um filtro que protege o cérebro de substâncias estranhas. A ligação com a cadeia C16 aumenta a lipofilicidade da molécula, facilitando sua passagem.
Além disso, é crucial que o siRNA permaneça estável no ambiente circulatório e chegue ao tecido neural em concentrações terapêuticas. Modificações químicas adicionais foram incorporadas para evitar a degradação por nucleases.
O doutor Daniel Dahis, especialista em pesquisa clínica, destaca que a manutenção da molécula no cérebro por tempo suficiente para exercer seu efeito é tão importante quanto a própria penetração inicial.
Próximos passos e expectativas
Após a aplicação da ALN‑6457, a equipe médica planeja monitorar Lito com exames de ressonância magnética, análise de marcadores biológicos e avaliações neurológicas regulares. Os resultados dessas avaliações determinarão se o tratamento está retardando a progressão da doença.
Se os exames indicarem redução dos marcadores priônicos, a substância poderá avançar para ensaios clínicos mais amplos, beneficiando outros pacientes com Creutzfeldt‑Jakob ou doenças relacionadas, como a doença de Gerstmann‑Sträussler‑Scheinker.
Entretanto, os especialistas alertam que a falta de dados em humanos implica riscos desconhecidos. A decisão de usar a terapia de forma compassiva foi tomada em conjunto com a família, considerando a gravidade da situação e a ausência de alternativas.
Enquanto a comunidade científica aguarda os primeiros resultados, o caso de Lito Sousa traz à tona discussões sobre a ética do uso de medicamentos experimentais fora de protocolos clínicos convencionais. A transparência das informações e o acompanhamento rigoroso são fundamentais para garantir a segurança do paciente.
Em resumo, a aplicação da ALN‑6457 representa um marco na tentativa de tratar doenças priônicas por meio da tecnologia de silenciamento de genes. O desfecho ainda é incerto, mas a esperança de uma nova abordagem terapêutica motiva pesquisadores e famílias afetadas.
