A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) anunciou nesta semana a restrição ao uso compassivo da polilaminina, um composto experimental destinado a pacientes com lesão medular grave. A decisão foi tomada após a comunicação de nove óbitos entre os 19 pacientes que haviam recebido a substância entre janeiro e março de 2026. O anúncio ocorreu em Brasília, onde a agência mantém sua sede.
Contexto das notificações e números de óbitos
Entre janeiro e março de 2026, a Anvisa recebeu cinco relatos de morte de pacientes que haviam sido tratados com polilaminina por meio do programa de uso compassivo. Na época, apenas 19 pacientes haviam sido submetidos ao procedimento, o que representava uma taxa de mortalidade aproximada de um óbito a cada quatro pacientes.
O laboratório Cristália, responsável pela pesquisa clínica, contestou o cálculo oficial. Segundo a empresa, uma das cinco mortes ocorreu antes da administração da substância, reduzindo o índice para quatro óbitos entre 19 pacientes – ou seja, um em cada cinco casos.
Nos meses subsequentes, a Anvisa recebeu mais quatro notificações de óbitos, elevando o total para nove mortes entre os mesmos 19 pacientes tratados. O laboratório reconheceu oito desses casos, todos devidamente notificados e analisados pela sua equipe de farmacovigilância.
Após investigação detalhada, o Cristália afirmou não ter encontrado evidências que ligassem diretamente as mortes à polilaminina. A empresa apontou complicações típicas de lesões medulares graves, como sepse, pneumonia, embolia pulmonar e parada cardíaca, como causas prováveis.
Importante notar que alguns pacientes que faleceram apresentavam lesões antigas e localizadas na região cervical, critério que estava fora dos parâmetros estabelecidos para o estudo clínico autorizado pela Anvisa.
Posicionamento da Anvisa e dos especialistas
A Anvisa baseou a nova restrição em três fatores principais, citados em nota oficial ao g1:
- Óbitos de pacientes que receberam a substância fora dos critérios do estudo clínico;
- Insuficiência de evidências sobre a segurança da polilaminina;
- Aumento sem precedentes no número de pedidos de uso compassivo para esse produto.
Para embasar a decisão, a agência consultou um painel técnico composto por representantes do Conselho Federal de Medicina (CFM) e por neurologistas e neurocirurgiões tanto do Brasil quanto do exterior. O consenso foi unânime: não ampliar o acesso ao composto enquanto não houver dados robustos de segurança e eficácia.
Com a mudança, somente pacientes que sofreram lesão medular nas últimas 72 horas e em uma região específica da coluna poderão solicitar o uso compassivo, alinhando os critérios ao protocolo do estudo clínico em fase inicial.
A própria Anvisa ressaltou que, mesmo para esse grupo restrito, ainda não há evidências suficientes para garantir a segurança da substância.
Perspectivas futuras e desafios da pesquisa
A polilaminina é derivada da laminina, uma proteína natural que sustenta as células nos tecidos. Pesquisadores acreditam que, ao ser aplicada diretamente sobre a lesão medular, a substância pode estimular a regeneração das conexões nervosas e restaurar movimentos em pacientes paraplégicos ou tetraplégicos.
O procedimento, contudo, é altamente complexo e requer injeção direta na medula espinhal, o que eleva os riscos de complicações se não for realizado em condições rigorosamente controladas.
Atualmente, a substância segue dois caminhos paralelos no Brasil:
- Uso compassivo, previsto na regulamentação desde 2013, destinado a pacientes graves sem alternativas terapêuticas. Cada pedido é avaliado individualmente pela Anvisa, sem aprovação automática.
- Pesquisas clínicas que, até o momento, investigam apenas lesões recentes em uma região específica da coluna. Estudos em lesões crônicas ainda estão em fase pré-clínica, com testes em animais ainda não concluídos.
Em agosto, durante a Rio Innovation Week, a pesquisadora Tatiana Sampaio, uma das responsáveis pelo desenvolvimento da polilaminina, apresentou dados de 17 pacientes dentre mais de 100 que já haviam recebido a substância. Ela reconheceu alguns erros de comunicação nos documentos publicados e anunciou que a próxima versão da pesquisa incluirá ajustes metodológicos importantes.
Os especialistas alertam que, apesar das promessas, a segurança da polilaminina só poderá ser confirmada em ensaios clínicos de fase avançada, que ainda não foram iniciados. O estudo de fase 1, que avaliaria a tolerabilidade em humanos, ainda não começou.
Enquanto isso, pacientes e familiares que esperam por uma solução para lesões medulares permanecem em uma situação de incerteza, dependendo de terapias de reabilitação convencional e de apoio multidisciplinar.
O debate sobre o uso compassivo de medicamentos experimentais tem ganhado destaque no cenário nacional, pois envolve questões éticas, regulatórias e de justiça distributiva. A restrição da Anvisa pode servir de precedente para futuras avaliações de produtos que ainda não passaram por testes clínicos completos.
Em resumo, a decisão da Anvisa reflete a necessidade de equilibrar o acesso precoce a terapias inovadoras com a proteção da vida dos pacientes. Até que estudos clínicos robustos demonstrem eficácia e segurança, a polilaminina permanecerá sob rigoroso controle, limitada a casos extremamente recentes e criteriosamente selecionados.
Os próximos passos incluem a conclusão do estudo de fase 1, a publicação de resultados detalhados e, possivelmente, a abertura de novos ensaios de fase 2, caso a segurança seja comprovada. Enquanto isso, a comunidade médica continuará monitorando de perto cada caso notificado, reforçando a importância da farmacovigilância em contextos de uso compassivo.
